A colangite biliar primária (CBP) é uma doença autoimune rara, crônica e progressiva, na qual o sistema imunológico ataca os pequenos ductos biliares dentro do fígado. Com isso, a bile deixa de circular adequadamente, causando inflamação e danos progressivos ao órgão. O ácido ursodesoxicólico é hoje o único tratamento oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS), porém cerca de 4 em cada 10 pacientes não respondem de forma satisfatória a essa terapia e não têm opção na rede pública¹,².

No Brasil, estima-se que a prevalência seja de 5,23 casos para cada 100 mil habitantes, o que representa mais de 10 mil pacientes, 78% deles mulheres4 5. A doença é mais frequentemente diagnosticada entre os 45 e 70 anos e impacta de forma significativa na qualidade de vida, aponta o gastroenterologista e hepatologista Guilherme Cançado, da Sociedade Brasileira de Hepatologia (SBH).

“O diagnóstico costuma ocorrer em uma fase da vida em que muitos pacientes estão em plena atividade profissional e familiar, muitas vezes em uma faixa etária em que também podem coexistir sintomas relacionados à menopausa”, explica o médico em entrevista ao Estúdio JOTA. Segundo ele, não existe uma explicação única para a predominância da doença entre mulheres. Esse perfil provavelmente decorre de uma combinação de predisposição genética, regulação do sistema imunológico, fatores hormonais, epigenéticos e exposições ambientais.

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), órgão técnico do Ministério da Saúde, mantém até 24 de agosto a Consulta Pública 66 para analisar um novo tratamento para a CBP3. Podem participar pacientes com colangite biliar primária, familiares, médicos, profissionais da saúde, especialistas e a sociedade em geral. Além da Consulta Pública, o Ministério da Saúde informou que a Rede de Atenção Especializada em Doenças Raras, com 50 serviços multiprofissionais distribuídos por todo o país, também acompanha pacientes com CBP.

Prejuízo da qualidade de vida

A CBP pode causar fadiga (cansaço extremo), prurido (coceira intensa), alterações do sono e dificuldade de concentração, sintomas que comprometem o trabalho e a vida familiar e social das pacientes. Embora possam ser intensos, nem sempre apresentam relação direta com as alterações observadas nos exames de sangue. O Dr. Guilherme Cançado explica que as pacientes podem normalizar os exames com o tratamento e, ainda assim, continuar sofrendo com manifestações clínicas da doença, como uma exaustão desproporcional às atividades realizadas, “como se estivessem desconectadas da tomada”, e uma coceira persistente, mais intensa à noite, e capaz de prejudicar o sono.

A natureza pouco específica desses sintomas também pode dificultar o diagnóstico, pois fadiga e prurido estão associados a diversas outras condições, como estresse, alterações da tireoide e doenças dermatológicas. “A jornada da paciente com colangite biliar primária é marcada por muitas dificuldades, principalmente pela falta de conhecimento sobre a doença e pela demora do diagnóstico e do acesso ao acompanhamento especializado”, diz Gabriela Amarante, psicóloga e representante da Associação Catarinense de Doenças Raras (ACDR).

Segundo ela, as mulheres seguem trabalhando e cuidando da família enquanto convivem com uma doença nem sempre visível para quem está ao redor, somando ao quadro clínico o medo da progressão e a sensação de perda de autonomia. “O prurido, por exemplo, pode ser tão intenso a ponto de prejudicar a convivência social”, descreve Amarante, que também aponta o impacto nos familiares, muitas vezes responsáveis por reorganizar a rotina para dar suporte emocional à paciente.

Revisão de protocolos para a colangite biliar primária

Uma revisão internacional publicada em 2017 estima que entre 35% e 40% dos pacientes que fazem uso do atual protocolo do SUS não atinjam os níveis desejados de fosfatase alcalina e bilirrubina mesmo com o uso correto do medicamento¹. Esses marcadores são relevantes porque estão associados ao risco de progressão da doença, necessidade de transplante e mortalidade relacionada ao fígado, pondera Cançado. Além disso, estima-se que entre 3% e 5% dos pacientes sejam intolerantes ao ácido ursodesoxicólico.

Visando a atender esses pacientes, o Ministério da Saúde está revisando o Protocolo Clínico e Diretriz Terapêutica (PCDT), guia de cuidado, da colangite biliar primária para ampliar e atualizar o manejo clínico oferecido pelo SUS. Cançado, no entanto, destaca que essa atualização precisa incorporar a estratificação de risco desde o diagnóstico, com métodos não invasivos de avaliação da fibrose hepática, como a elastografia, em avaliação pela Conitec por meio da Consulta Pública 25/2026, com parecer preliminar favorável6. “Devemos tratar de maneira mais agressiva os pacientes com maior risco de progressão para cirrose, pois isso pode representar um ganho de quase 4,5 anos de sobrevida”, detalha.

O médico defende ainda que o protocolo contemple de forma mais abrangente a avaliação e o controle de sintomas como prurido e fadiga. “Uma pessoa pode apresentar excelente resposta bioquímica e, ainda assim, ter sua qualidade de vida profundamente comprometida”, afirma. A chegada de terapias especificamente aprovadas para pacientes com resposta insuficiente ou não toleram o tratamento atual representa uma esperança para ampliar as opções de cuidado e alcançar um controle mais adequado da doença, avalia Cançado. “Para o paciente, isso representa a possibilidade de continuar tentando controlar a doença antes que ocorram danos irreversíveis ao fígado.”

Cançado ressalta ainda que um novo tratamento beneficiaria não apenas os pacientes com CBP, mas também, potencialmente, o sistema de transplantes de fígado, já que quando a CBP permanece ativa apesar do tratamento, a agressão contínua aos ductos biliares pode levar à progressão da doença para cirrose e suas complicações, e o transplante hepático pode se tornar a única alternativa capaz de restaurar a função do fígado, inclusive em casos de prurido intratável, mesmo antes da falência completa do órgão.

“A melhor oportunidade para mudar a história da doença ocorre muitos anos antes [do transplante]”, afirma. “Do ponto de vista de saúde pública, ampliar o número de pacientes que conseguem controlar adequadamente a CBP tem potencial, no futuro, para reduzir a ocorrência de cirrose descompensada e, consequentemente, a necessidade de transplante hepático. Isso precisa ainda ser comprovado.”

Para a representante da associação, a incorporação de novos tratamentos segue sendo o principal objetivo das associações de pacientes. “A garantia da qualidade de vida é indispensável para que o paciente tenha uma condição digna”, afirma, citando o artigo 196 da Constituição Federal, que estabelece a saúde como direito de todos e dever do Estado.

Este conteúdo é patrocinado pela Ipsen com finalidade informativa sobre colangite biliar primária (CBP) e participação social em consulta pública. Este material não substitui diagnóstico, orientação ou acompanhamento médico. Decisões terapêuticas devem ser tomadas individualmente entre paciente e profissional de saúde habilitado. A menção a tecnologias em avaliação não representa recomendação individual de tratamento.

ALLSC-BR-001019 – Ago/26

Referências

1. Trivedi HD, Lizaola B, Tapper EB, et al. Primary biliary cholangitis: new treatments for an old disease. Frontline Gastroenterol. 2017; 8(1):29-36. Disponível em: https://doi.org/10.1136/flgastro-2016-100741
2. Invernizzi P, Floreani A, Carbone M, et al. Primary biliary cholangitis: advances in management and treatment of the disease. Dig Liver Dis. 2017; 49(8):841-846. Disponível em: https://doi.org/10.1016/j.dld.2017.05.001
3. Brasil. Ministério da Saúde. Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Complexo da Saúde (SCTIE). Consulta Pública 66, de 31 de julho de 2026. Disponível em: https://brasilparticipativo.presidencia.gov.br/processes/consultas-publicas-conitec/f/5204/
4. Sociedade Brasileira de Hepatologia. Colangite Biliar Primária. Material de apoio, com dado de prevalência baseado em Cançado GGL, et al. AASLD 2025; Poster 4475. Disponível em: https://sbhepatologia.org.br/tag/colangite-biliar-primaria/
5. Cançado GGL, Braga MH, Ferraz MLG, et al. Clinical features and treatment outcomes of primary biliary cholangitis in a highly admixed population. Ann Hepatol. 2022; 27:100546. Disponível em: https://doi.org/10.1016/j.aohep.2021.100546
6. Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). Relatório preliminar — Consulta Pública 25/2026: Elastografia hepática ultrassônica para estadiamento e monitoramento da fibrose hepática em pacientes com colangite biliar primária, com parecer preliminar favorável. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/consultas/relatorios/2026/relatorio-preliminar-elastografia-hepatica-ultrassonica-cp-25